2015年10月17日，中國CAR-T多中心臨床研究項(xiàng)目在天津正式啟動(dòng)。該項(xiàng)目將在18家醫(yī)院成立臨床研究中心，40多位專家參與臨床研究，歷時(shí)2年，目的為了評價(jià)CAR-T技術(shù)治療復(fù)發(fā)/難治性血液腫瘤的安全性和臨床有效性，為更廣泛的應(yīng)用于臨床治療提供依據(jù)。

　　血液腫瘤發(fā)病率逐年升高 治療成為當(dāng)務(wù)之急

　　惡性腫瘤是目前全世界的主要死亡原因之一，《2014年全球癌癥報(bào)告》稱2012年全球癌癥患者和死亡病例都在令人不安地增加，新增癌癥病例有近一半出現(xiàn)在亞洲，其中很大部分在中國，中國新增癌癥病例高居全球第一位。我國每年新生腫瘤患者350萬人以上，入院人數(shù)超過了600多萬，每年因癌癥死亡的人數(shù)高達(dá)250萬以上。其中，在肝、食道、胃和肺等4種惡性腫瘤中，中國新增病例和死亡人數(shù)均居世界首位。

　　常見的血液腫瘤包括白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等，嚴(yán)重威脅人類的生命健康，位列常見十大惡性腫瘤第八位，且發(fā)病率逐年升高。血液腫瘤發(fā)病急，在傳統(tǒng)的放療、化療、骨髓移植等治療方式下，治療周期長、費(fèi)用高昂、過程痛苦，但治愈率卻并不很理想。兒童白血病發(fā)病率大約在十萬分之四左右，同時(shí)它也是兒童發(fā)病率最高的一種惡性腫瘤，而且在近幾年的臨床治療中，兒童白血病的數(shù)量更是在逐年上升，白血病已成為兒童腫瘤中的頭號(hào)殺手。因此，血液腫瘤的治療研究成為當(dāng)務(wù)之急。

　　CAR-T用自身免疫抵抗癌癥為腫瘤治療“第五大療法”

　　CAR-T是利用患者自身免疫系統(tǒng)的力量來抵抗癌癥，近年來取得了越來越多的令人鼓舞的研究成果，因此被《科學(xué)》雜志評為2013年十大科學(xué)突破之首。

　　CAR-T細(xì)胞全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，基本原理就是利用病人自身的免疫細(xì)胞來清除癌細(xì)胞，因此被稱作細(xì)胞療法，而不是傳統(tǒng)的藥物治療。

　　在2014年第56屆美國血液學(xué)年會(huì)上，Juno、諾華等機(jī)構(gòu)曾公布了其CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)在惡性血液疾病中突破性的治療成果，其中，治療成人復(fù)發(fā)難治急性淋巴細(xì)胞白血病的完全緩解率達(dá)到了89%,治療兒童復(fù)發(fā)難治急性淋巴細(xì)胞白血病的緩解率更是高達(dá)92%.美國國立癌癥研究所醫(yī)學(xué)專家評論：“CAR-T細(xì)胞治療比任何正在研究的其他免疫療法都更有效!”

　　目前，世界各國都在積極開展CAR-T療法的臨床試驗(yàn)，包括美國、英國、瑞典、中國、日本等。其中，美國開展試驗(yàn)數(shù)目最多，試驗(yàn)數(shù)量達(dá)41項(xiàng)，占據(jù)了全球CAR-T療法臨床試驗(yàn)量的74.5%.賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)院、費(fèi)城兒童醫(yī)院、美國癌癥研究院(NCI)、Fred Hutchinson癌癥研究中心、斯隆凱特琳癌癥中心和西雅圖兒童醫(yī)院等是最早開展CAR-T細(xì)胞治療的研究機(jī)構(gòu)。中國在CAR-T領(lǐng)域起步較晚，且都是單中心的臨床試驗(yàn)。新興生物制藥公司如Juno、Kite、Celgene、Cellectis,傳統(tǒng)制藥公司如諾華、葛蘭素史克、輝瑞、強(qiáng)生等都投入到了CAR-T療法的研發(fā)中，推動(dòng)這一極具前景的療法盡早進(jìn)入到臨床，從而造?；颊?。

　　CAR-T細(xì)胞治療潛力巨大，未來將成為最有效的腫瘤治療和常規(guī)治療方式。

　　多臨床中心研究項(xiàng)目為血液腫瘤患者帶來希望

　　這一領(lǐng)域在相對短的時(shí)間內(nèi)有了長足發(fā)展，而一種新的治療方法是否成功，在于它們在患者身上是否療效。為了全面判斷這一療法的有效性，讓更多血液腫瘤患者得到救治，非常有必要在中國實(shí)施CAR-T多中心聯(lián)合臨床研究，而這需要大量人力和資金支持。由上海昆朗提供支持，將在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院、武漢同濟(jì)醫(yī)院等18家醫(yī)院設(shè)立臨床研究中心，目的為了評價(jià)CAR-T治療復(fù)發(fā)/難治性血液腫瘤的安全性和臨床有效性，為更廣泛的應(yīng)用于臨床治療提供依據(jù)。這個(gè)多中心臨床研究項(xiàng)目的持續(xù)時(shí)間是2年，包括啟動(dòng)階段、入組病人CAR-T治療階段、短期隨訪階段、長期隨訪階段及臨床數(shù)據(jù)總結(jié)階段。

　　這是國內(nèi)同類項(xiàng)目中包含的研究中心最多，入組病例數(shù)最多的一項(xiàng)研究項(xiàng)目。這項(xiàng)研究在未來會(huì)為復(fù)發(fā)性或難治性的血液腫瘤患者，包括藥物治療后復(fù)發(fā)的患者，不適于進(jìn)行同種異體干細(xì)胞移植治療的患者，或是在同種異體干細(xì)胞移植后反復(fù)發(fā)的患者帶來福音?？梢郧宄蚪档突颊叩哪[瘤負(fù)荷，延長生存期，為部分患者的骨髓移植創(chuàng)造條件。

　　上海昆朗是有自主產(chǎn)權(quán)的民族企業(yè)，提高了我國在細(xì)胞治療領(lǐng)域的專業(yè)水平。通過這一多中心項(xiàng)目，來降低病人負(fù)擔(dān)的同時(shí)，使病人能夠受益于該項(xiàng)新技術(shù)。這個(gè)項(xiàng)目參加的醫(yī)院和病人數(shù)遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過其他國內(nèi)外知名藥企，并且試驗(yàn)中所得到的 數(shù)據(jù)更能體現(xiàn)中國人對該技術(shù)的反應(yīng)，這無疑將是中國血液腫瘤患者的福音。

　　來源：華夏醫(yī)界網(wǎng)