多方推進(jìn)中國版精準(zhǔn)醫(yī)療
2016年3月，科技部召開國家首次精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)戰(zhàn)略專家會(huì)議，提出了中國精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃。會(huì)議指出，到2030年前，我國將在精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域投入600億元，其中，中央財(cái)政支出200億元，企業(yè)和地方財(cái)政配套400億元。
目前，全球精準(zhǔn)醫(yī)療更多地集中在人類對惡性腫瘤的早期診斷和治療上，基于個(gè)體基因檢測的腫瘤個(gè)體差異化治療成為重要趨勢。傳統(tǒng)的藥物治療由于沒有考慮到個(gè)體基因的差異性，在用藥效果上會(huì)產(chǎn)生很大的差異?；驒z測可以幫助醫(yī)生基于基因分析選擇潛在的靶向治療藥物。據(jù)介紹，精準(zhǔn)醫(yī)療是通過基因組、蛋白質(zhì)組等組學(xué)技術(shù)和醫(yī)學(xué)前沿技術(shù)，對于大樣本人群與特定疾病類型進(jìn)行生物標(biāo)記物的分析與鑒定、驗(yàn)證與應(yīng)用，從而精確尋找到疾病的原因和治療的靶點(diǎn)，并對疾病不同狀態(tài)和過程進(jìn)行精確分類，最終實(shí)現(xiàn)對疾病和特定患者進(jìn)行個(gè)體化精準(zhǔn)治療的目的，提高疾病診治與預(yù)防效益。
美國生命技術(shù)公司大中華區(qū)總裁江路卡說：“1990年啟動(dòng)的人類基因組計(jì)劃花費(fèi)了30億美元，耗時(shí)10余年繪制出了人類基因組圖譜。今天，我們?nèi)蚪M測序只要花費(fèi)千余美元，一天時(shí)間就可以完成，這樣的改變難以想象。如果只是完成部分基因測序，成本甚至只需10美元或者100美元，這無疑是一場巨大的革命。”
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院有關(guān)專家對記者表示，當(dāng)前，國內(nèi)臨床醫(yī)療多局限于依靠病人主訴、臨床癥狀、生理生化指標(biāo)和影像學(xué)改變來確定疾病情況。但在組織器官改變的下面，是大量的深層次分子生物學(xué)改變，包括遺傳背景、變異、免疫和內(nèi)分泌改變。以癌癥早期診斷為例，發(fā)達(dá)國家的早期診斷率為50%以上，北歐甚至高達(dá)70%至80%，而中國不足20%。
中國科學(xué)院北京基因組研究所原副所長于軍說，“開展精準(zhǔn)醫(yī)療是國際醫(yī)學(xué)發(fā)展的趨勢，盡快切入有可能彎道超車；隨著社會(huì)逐漸進(jìn)入老齡化，醫(yī)療方面的負(fù)擔(dān)越來越重，醫(yī)療產(chǎn)業(yè)是剛性內(nèi)需且邊際效應(yīng)巨大，可以有效拉動(dòng)整體經(jīng)濟(jì)發(fā)展。”
業(yè)內(nèi)專家告訴記者，精準(zhǔn)醫(yī)療主要包括三個(gè)層次，層次間逐級提高，難度呈幾何級數(shù)加大。基礎(chǔ)層次方面，基因測序是精準(zhǔn)醫(yī)療的基礎(chǔ)。無論是細(xì)胞治療還是基因治療，首先要通過基因測序診斷病情才能設(shè)計(jì)方案。在實(shí)施精準(zhǔn)醫(yī)療方案過程中，需要大量的細(xì)胞和分子級別的檢測?；驕y序工具分為測序儀和試劑，醫(yī)療器械公司可以順勢介入測序設(shè)備生產(chǎn)領(lǐng)域。中等層次方面，主要涉及細(xì)胞免疫治療。通過對免疫細(xì)胞的功能強(qiáng)化和缺損修復(fù)，提高免疫細(xì)胞的戰(zhàn)斗力。這種技術(shù)治療癌癥效果好，但操作難度大，對患者身體素質(zhì)要求較高，難以大面積推廣。最高層次方面是基因編輯。癌癥本質(zhì)上是人體基因變異導(dǎo)致的細(xì)胞分裂失控?；蚣糨嬀褪菍颊甙┳兗?xì)胞的變異基因進(jìn)行批量改造，使之成為正常細(xì)胞。
記者了解到，我國有關(guān)政府部門和科研機(jī)構(gòu)正在緊密實(shí)施精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃。其中內(nèi)容包括，構(gòu)建百萬人以上的自然人群國家大型健康隊(duì)列和重大疾病專病隊(duì)列，建立生物醫(yī)學(xué)大數(shù)據(jù)共享平臺及大規(guī)模研發(fā)生物標(biāo)志物、靶標(biāo)、制劑的實(shí)驗(yàn)和分析技術(shù)體系，建設(shè)中國人群典型疾病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)臨床方案的示范、應(yīng)用和推廣體系，推動(dòng)一批精準(zhǔn)治療藥物和分子檢測技術(shù)產(chǎn)品進(jìn)入國家醫(yī)保目錄等。
業(yè)內(nèi)人士介紹，構(gòu)建百萬人以上專病隊(duì)列及大數(shù)據(jù)共享平臺，旨在打下精準(zhǔn)醫(yī)療的大數(shù)據(jù)基礎(chǔ)；建立大規(guī)模研發(fā)生物標(biāo)志物分析體系，是為中國人群典型疾病示范打下產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化的基礎(chǔ)；推動(dòng)精準(zhǔn)醫(yī)療藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，則標(biāo)志著精準(zhǔn)醫(yī)療大規(guī)模商業(yè)化的關(guān)鍵瓶頸有望被打破。
中國精準(zhǔn)醫(yī)療有望彎道超車
據(jù)了解，在美國，精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)已經(jīng)取得了長足的進(jìn)步，并顯示出良好的臨床療效。例如現(xiàn)已得到廣泛應(yīng)用的各種靶向藥物，針對性的應(yīng)用在攜帶有對應(yīng)基因變異的目標(biāo)人群中，能延長生存期數(shù)倍，并顯著提高生活質(zhì)量。以肺癌為例，自從2004年由阿斯利康公司研發(fā)了第一代靶向EGFR的TKI抑制劑后，針對EGFR基因突變的晚期肺癌患者，其生存時(shí)間已經(jīng)由平均不到10個(gè)月，延長到近40個(gè)月，接近5年的慢病管理期了。目前研發(fā)成功并獲得FDA批準(zhǔn)的第三代TKIAZD9291又進(jìn)一步使得耐藥的EGFR基因突變攜帶患者生命得到延長。
“美國的醫(yī)療系統(tǒng)相對比較完善；生物醫(yī)學(xué)研究的成果轉(zhuǎn)化普遍；精準(zhǔn)醫(yī)療能夠解決當(dāng)前美國疾病診療中重要的問題。精準(zhǔn)醫(yī)療中的診斷成本僅占醫(yī)療成本的不到5%，卻可以影響近70%的治療成本。” 南昌大學(xué)醫(yī)學(xué)院李振山表示。
與美國相比較，中國的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)起步較晚，在基礎(chǔ)領(lǐng)域仍較依賴國外技術(shù)，但由于擁有巨大的腫瘤疾病和樣本資源，在應(yīng)用領(lǐng)域中有可能實(shí)現(xiàn)彎道超車。
在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的發(fā)展中，美國政府成功地使用了非常清晰的支持研究、開放政策、吸引人才、引導(dǎo)應(yīng)用的4種策略。早在2006年，美國就以政府的名義支持啟動(dòng)了TCGA，即“癌癥基因組圖集”計(jì)劃。這一計(jì)劃耗資數(shù)億美元，分析了超過3萬個(gè)癌癥基因組，鑒定了與癌癥相關(guān)的上千萬個(gè)突變形式。這一計(jì)劃動(dòng)用了聯(lián)邦政府的資金支持，是一種美國形式的“舉國體制”的表現(xiàn)。
國科學(xué)家對精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的定義是：集合現(xiàn)代科技手段與傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)方法，科學(xué)認(rèn)知人體機(jī)能和疾病本質(zhì)，以最有效、最安全、最經(jīng)濟(jì)的醫(yī)療服務(wù)獲取個(gè)體和社會(huì)健康效益最大化的新型醫(yī)學(xué)范疇。 多位國內(nèi)專家在接受采訪時(shí)表示，中國精準(zhǔn)醫(yī)療發(fā)展迅速，有望在未來1年至2年之內(nèi)跨越美國在過去5年所走過的發(fā)展歷程。與美國相比，中國發(fā)展精準(zhǔn)醫(yī)療具有一些先天的優(yōu)勢，主要來自三個(gè)方面：
首先，醫(yī)療資源集中優(yōu)勢。美國的醫(yī)療資源分散，數(shù)千家醫(yī)療機(jī)構(gòu)之間信息共享很難建立和普及，中國的醫(yī)療資源相對集中，特別在癌癥領(lǐng)域，全國最頂尖的300家醫(yī)院集中了幾乎70%的癌癥患者。這在醫(yī)療資源的分配上本來是極大的挑戰(zhàn)，然而在精準(zhǔn)醫(yī)療的數(shù)據(jù)共享方面，反而是中國的優(yōu)勢。中國可以以相對較少的資源投入，迅速建立起醫(yī)院之間的數(shù)據(jù)共享網(wǎng)絡(luò)，收集、存儲(chǔ)、分享、分析腫瘤精準(zhǔn)治療大數(shù)據(jù)。
另一方面，臨床資源豐富優(yōu)勢。中國人口多，在癌癥發(fā)病率步步攀升的大環(huán)境下，發(fā)病人數(shù)也逐年增多，這對于癌癥防控的衛(wèi)生形勢提出了巨大挑戰(zhàn)。然而，辯證地來看，這也給中國的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)提供了優(yōu)質(zhì)的臨床資源。很多在國外發(fā)病人數(shù)少、收集不到足夠基因突變信息和用藥信息的癌種和變異形式，在中國都能找到足夠的病例，建立數(shù)據(jù)庫，指導(dǎo)中國甚至全球的癌癥治療臨床實(shí)踐。
業(yè)內(nèi)專家表示，中國精準(zhǔn)醫(yī)療面臨兩個(gè)方面的瓶頸：一方面，技術(shù)和與臨床結(jié)合的力度偏弱。精準(zhǔn)治療的技術(shù)基礎(chǔ)主要分為基因檢測、數(shù)據(jù)分析和臨床注釋這三個(gè)環(huán)節(jié)?；驒z測已經(jīng)是較為成熟的技術(shù)。測序能力和技術(shù)的發(fā)展已經(jīng)可以基本滿足產(chǎn)業(yè)發(fā)展的需要。然而在數(shù)據(jù)分析和臨床注釋方面，產(chǎn)業(yè)發(fā)展有明顯掣肘。此外，創(chuàng)新藥物的匱乏和冗長過時(shí)的審批制度，已成為我國精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)發(fā)展的最大短板。
另一方面，支持良性競爭的政策環(huán)境和商業(yè)環(huán)境不夠完善。衛(wèi)計(jì)委在2015年初發(fā)布了“腫瘤高通量測序試點(diǎn)”名單，這體現(xiàn)了良性競爭的開放政策。但為了支持行業(yè)發(fā)展，政策的步子還可以邁得更大一些，進(jìn)一步營造公平競爭的政策環(huán)境，在政策的引導(dǎo)下，建立市場競爭的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。在達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)的前提下，以市場規(guī)則引導(dǎo)市場行為。
中國應(yīng)該有“自己的方向”
國內(nèi)專家在接受采訪時(shí)表示，中國沒必要跟風(fēng)美國，在與國際前沿技術(shù)和理念接軌的同時(shí)，中國在精準(zhǔn)醫(yī)療上的目標(biāo)，更要注重向人們提供更精準(zhǔn)、更安全高效的醫(yī)療健康服務(wù)為目標(biāo)，建立國際一流的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究平臺和保障體系，自主掌握核心關(guān)鍵技術(shù)，研發(fā)一批國產(chǎn)新型防治藥物、疫苗、器械和設(shè)備，形成一批中國制定、國際認(rèn)可的疾病診療指南、臨床路徑和干預(yù)措施。
中國工程院院士程京表示，“發(fā)展精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)，我們不能簡單盲目跟風(fēng)，一定要根據(jù)自己的國情，做好客觀評判，制定好自己的路徑圖。”
中國工程院院士曹雪濤說，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和中國傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)提出的辨證施治，同病不同治，或者是同人不同治，這些理念都是相通的。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)是個(gè)系統(tǒng)工程，通過全面認(rèn)識疾病的狀態(tài)，對整個(gè)醫(yī)療過程和臨床實(shí)踐進(jìn)行最優(yōu)化的診治。因?yàn)榉治鼍珳?zhǔn)原因以后，有沒有真正的利器去實(shí)施病人的治療，還是要依賴于藥物研發(fā)，不是僅憑測一下基因就可以的事。
來源：經(jīng)濟(jì)參考報(bào)
