日前，在第四屆中國罕見病高峰論壇上，中國罕見病發(fā)展中心主任黃如方表示，他親身感受到了這幾年中國罕見病事業(yè)正在不斷推進，讓患者們看到了一絲曙光，尤其在罕見病納入醫(yī)療保障領域，許多地方都在進行探索。
上海：聚集患者建立病友組織
上海市罕見病防治基金會是我國第一個省級關于罕見病的基金會。罕見病基金會成立的過程整整花了兩年零五個月的時間，這個基金會的成立，讓罕見病患者找到了組織，讓她們能夠集體發(fā)聲，更好地推動政策法規(guī)的建立。可以說，這個就是解決了“人”的問題。
目前該基金會主要做三件事情：一是為罕見病患者提供疾病預防宣教、醫(yī)療、生活及精神援助等;二是提供決策咨詢;三是支持罕見病科普宣傳、科研、學術交流、專業(yè)培訓及篩查等。
“但是對于罕見病患者來說，醫(yī)療保障才是非常重要的問題，”上海市醫(yī)學會罕見病專科分會主任委員，上海市罕見病防治基金會理事長李定國先生指出，“比如上海主要是戈謝病患者住院享受醫(yī)保報銷85%的待遇。報銷85%以后，病人還需要負擔60萬，哪個病人能負擔60萬，所以要想辦法來解決。上海成立這個罕見病基金會，就是要推動政策，因為今后不可能全部由國家報銷，所以要由民間組織來推。”
盡管上海啟動罕見病基金會比較早，但現在罕見病進醫(yī)保的進展還比較緩慢，因為推動罕見病進入基本醫(yī)療保險支付和報銷是需要政府出面承擔主體責任。
其實，各地都可以成立這樣的基金會，成立患者組織，先把患者集合起來，了解他們的訴求，做好健康宣教，也可以幫助他們參與科研等，這些工作沒必要等中央下文再去做，但是這么做有利于推動政府政策的制定和完善。
青島：“三醫(yī)聯動”做好資金保障
作為青島罕見病保障模式的制度設計者，青島社保研究會副會長兼秘書長劉軍帥先生總結為一個詞：“三醫(yī)聯動”，罕見病保障體系應該是醫(yī)療體系+醫(yī)藥體系+醫(yī)保體系，三大體系缺一不可。如果細分，還包括社會醫(yī)保體系+商業(yè)健康險體系+社會救助體系+慈善援助體系;經濟體系+管理體系+社會體系+文化體系+法律體系。這些體系的結合，可以有效地保障罕見病治療資金到位，解決了“錢”這個大問題，這是很值得借鑒的。
具體來說，如何操作就要落到實處了：
從“風險到保障”。劉軍帥副會長介紹說，醫(yī)保實際上是醫(yī)療保險的概念，它本身還是一個保險，保險的本質就是分散風險。如何分散保險?就是大數法則與預算管理。
任何一個保險都是由三個要素組成，籌資、待遇、支付。要推動著三大要素，需要回答四個管理問題。劉軍帥說：“一是績效：什么叫績效?花100塊錢要買的值，這是有效購買的概念。二是成本：希望用最小的成本建造醫(yī)療服務購買過程。三是激勵：激勵相關的市場要素，用最符合市場需求，最符合社會價值的導向做事情，這個很重要。四是約束：任何社會中都有風險，包括善意的風險，包括惡意的風險，這就需要有一種約束機制。”所以，劉軍帥認為，解決任何醫(yī)療保險問題，都是在用制度解決這四個管理問題。
從“孤獨”到“回歸”。任何一個生命都是天賦的，所以，在罕見病醫(yī)保中體現的是最為深刻的就是人性，因此在設計醫(yī)保制度時，更是需要人性化。要從一個個體，推廣到罕見病群體，讓孤獨的罕見病患者回歸到社會大群體中，平等享有生命權的表現。
從“困惑”到“明晰”。罕見病保障要把市場作為主體。一是市場需求，罕見病是剛性需求，罕見病保障的產品創(chuàng)新難，但服務創(chuàng)新易，緩解罕見病“看病難”對罕見病保障的價值巨大。二是市場邊界。罕見病依托于商業(yè)保險較為困難，政府的保障職能應該強化，邊界應延展。三是投入與產出。罕見病保障的投入--產出綜合效果極佳，給點陽光就燦爛，列入財政轉移支付的內容之一是合理的。
從“權益保障”到“公平保障”。罕見病保障這個問題非常尖銳，戈謝病的保障可以報銷85%，還有幾十萬是需要患者自費，他們照樣負擔不起，這就涉及到公平保障的問題。所以，僅僅搞權益保障不夠，同時還要做公平保障，給罕見病人更加側重的關注，高權益的公平保障才是真正有價值的。
從“空白”到“實踐”。政府主導、醫(yī)保運行、多方共付，以藥帶病，這是基于中國的現實必須要這樣做。
罕見病是一個系統(tǒng)工程，必須采用開放合作的戰(zhàn)略應對罕見病保障事業(yè)。醫(yī)療保障，并不是某一個藥拿到醫(yī)保能夠報銷這么簡單。醫(yī)保的管理要從過去的簡單的出入的財務管理，變成成本管理與風險控制。
這是很關鍵也很難的一步，但最核心的價值觀就是人本位，罕見病保障制度的建設目標：建立罕見病“公平可持續(xù)的醫(yī)療保障體系”。公平體現在兩個層面：個人層面和國家層面都存在公平保障的問題?？沙掷m(xù)：經濟可持續(xù)、關系可持續(xù)，法律可持續(xù)，文化可持續(xù);空間、時間概念上的可持續(xù)。罕見病的保障希望最終是走心的保障。
香港：思維轉換天地寬
據國際病人組織聯盟主席、香港罕見病聯盟主席曾建平先生介紹，香港罕見病患者組織發(fā)展的比較晚，于2014年12月才開始成立，但是組織成立的宗旨是希望把患者組織起來向政府反映訴求，進行政治倡導，推動罕見病救助的發(fā)展。
其實，這也是先集合人(患者)的思路，只有先有了患者，才能一起推動政策發(fā)展，這點類似于上海模式。
除此之外，曾建平主席介紹，他們根據聯合國大會通過的把全民健康納入國際社會發(fā)展的決議，以此為政策導向，希望推動香港政府關注罕見病人群。
什么叫全民健康覆蓋呢?它的目標是要確保所有人都獲得其所需要的衛(wèi)生服務，而在付費時不必經歷財務困難。
全民健康覆蓋有三大支柱：
一是平等。不管是什么人，不管是什么疾病，不管是什么年齡，不管是什么處境，什么經濟背景，都應該有權利獲得衛(wèi)生健康的服務，而且是他們所需要的衛(wèi)生健康服務。
二是質量。這些健康服務應該是具有質量的，首先是安全，在現在的條件下，我們能夠提供的比較質量好的衛(wèi)生服務，包括診斷、藥物、治療、康復等等。
三是供資，或者叫籌資。因為要解決健康服務，沒有錢是不行的，問題是這個錢怎么樣籌集，怎么樣保證，這是政府以及全社會都需要思考的問題。有些經濟條件好的人，一些富人在有病的時候不會擔心他們付不起，不如說阿里巴巴的老板馬云，不管他有什么病，一年幾百萬、上千萬的費用都不是問題，反過來說一般的老百姓的籌資怎么解決，這也是需要思考的問題。
這些得以實現都需要政府的政策支持，所以，現在對罕見病患者來說，最關鍵的就是要推動政策和法律法規(guī)的完善，才能更有利于籌集到社會資金。
突出重圍：罕見病進醫(yī)保的必經之路
綜上所述，罕見病救治想進入醫(yī)保體系，建立一個完整通用的模式，要突破重重壁壘，急需解決以下幾個問題：
突破之一：思維方式的轉變
首先，要在思維范式方面有一個轉變，就是意識形態(tài)要有一個革命。以前說到罕見病，很多人說常見病都沒有解決，還說什么罕見病，其實這跟全民健康覆蓋的概念是完全不吻合的，因為現在強調的是平等問題。香港罕見病聯盟主席曾建平先生強調，罕見病病人不管是醫(yī)療保障還是服務，都是人權的問題，每個人都有天賦的人權，包括罕見病患者的健康，這是建立罕見病相關法規(guī)的基本理念和倫理依據。
突破之二：明確罕見病的定義
中國到底有沒有罕見病定義?這個問題有很多爭論，那為什么要定義?因為沒有定義往往無法立法。上海市醫(yī)學會罕見病專科分會主任委員，上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授說，立法里面最根本的因素就是什么叫罕見病，如果我們還是沒有定義，這個立法是遙遙無期的。但中國的定義是誰做的，他們說要官方定，到底是衛(wèi)計委還是藥監(jiān)局，但有誰聽過高血壓的定義是國務院批準的，沒有這樣的說法，如果政府要批也是專家定的。所以，罕見病定義應該有政府和專家共同討論制定，最后達成一個共識。
突破之三：明確罕見病救助的目標
罕見病保障制度的建設目標：建立罕見病“公平可持續(xù)的醫(yī)療保障體系”。目標要明確。
青島社保研究會副會長兼秘書長劉軍帥指出，罕見病從預防到臨終關懷都應該有，長期護理這一塊兒，罕見病必須要覆蓋，實際上它是全生命的保障。罕見病的特征跟尿毒癥特別相似，都是長期持續(xù)的大費用，這就是罕見病的定義入法的關鍵所在。只有在這個定義基礎上的立法才能實現罕見病救助的最終目標。
突破之四：制度設計人性化
任何一種模式的建立都是需要注重患者也就是病人的感受，要體現人性化，否則可能費力不討好，那就是制度設計的缺陷問題。
正如罕見病中心黃如方先生所說，設計一個制度，解決一個問題，首先要以受益人基礎。醫(yī)療保障是為患者提供服務。以病人為中心、以病人為本的罕見病政策，政府舒服，患者也舒服。比如報銷，一年可以報銷20萬，是年初報銷還是年尾報銷?從經濟負擔來講，國家就出了20萬，是幫病人及時支付，還是最后打包以后支付?一模一樣的經濟分擔，但是兩種制度完全是不一樣的感受，這就是制度設計是否人性化的區(qū)別。
突破之五：提高罕見病醫(yī)療水平
目前罕見病的醫(yī)療水平總體偏低，這個問題直接約束了罕見病保障待遇的提升。罕見病患者看病難的問題非常嚴重，到處求醫(yī)要花多少錢?所以看病貴。建立罕見病的分級醫(yī)療、逐級轉診、最后會診的制度就能解決這個問題，讓患者不用跑那么多的冤枉路。這是對罕見病患者待遇的提升。
另外，現在國內罕見病比較好的醫(yī)療技術水平主要集中在幾個大醫(yī)院，這樣就約束了對罕見病患者保障待遇的提升。保障待遇的提升將來的主要途徑，一個是醫(yī)療水平的提升，第二個就是保障范圍的擴大。
來源：健康界