“我國甲型血友病發(fā)病率和用藥需求正呈大幅上升趨勢，但目前國內(nèi)生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的能力卻遠遠滿足不了患者的需求。”在即將召開的全國“兩會”上，全國人大代表、軍事醫(yī)學科學院生物工程研究所所長陳薇將提出“保障血友病患者用藥，推動價撥冷沉淀工作”的建議。

　　人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的生產(chǎn)原料為血漿融化后形成的冷沉淀，而價撥就是希望通過政府行為，對這種冷沉淀進行管理。陳薇日前接受健康界采訪時表示，盡管甲型血友病尚無有效根治方式，但如果按照預防治療方式給患者注射補充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，即使是重度甲型血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活。不過遺憾的是，目前國內(nèi)生產(chǎn)的藥品還遠不能達到患者的用藥需求。

　　血友病患者數(shù)量5年增70% 藥物嚴重不足

　　甲型血友病是以出血傾向為主要表現(xiàn)的一種疾病，患者往往因關(guān)節(jié)及深部肌肉發(fā)生反復出血而導致肢體活動障礙甚至殘疾，手術(shù)后延遲性出血或內(nèi)臟出血更可能危及生命。公益組織“中國血友之家”統(tǒng)計顯示，2015年我國大陸地區(qū)甲型血友病患病人數(shù)約為12000人，而在2010年登記在冊的甲型血友病患病人數(shù)僅為7000人。短短的5年間，血友病登記患者數(shù)增長了70%。

　　2007年，隨著國家醫(yī)保政策的完善，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品由職工醫(yī)保擴充到城鎮(zhèn)居民醫(yī)保，血友病患者治療需求得到快速釋放。然而藥品產(chǎn)量并沒有相應增產(chǎn)，當年人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品發(fā)生供應短缺現(xiàn)象。

　　據(jù)陳薇透露，目前，血友病患者用藥產(chǎn)量仍然嚴重不足。以12000患者、每人每年預防治療用藥量300瓶計算，我國大陸地區(qū)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的需求量約為360萬瓶，而目前的產(chǎn)量僅為80-90萬瓶，產(chǎn)量與實際需求差距較大，遠不能滿足患者人數(shù)以及用藥需求的增長。

　　原料有限成藥品產(chǎn)量低首因

　　陳薇表示，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的生產(chǎn)原料為血漿融化后形成的冷沉淀。由于人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品生產(chǎn)廠家的原料血漿量有限，所以冷沉淀也有限，造成因原料短缺導致藥品短缺的情況。為解決甲型血友病患者的基本用藥，自2008年國家食藥監(jiān)總局批準使用價撥冷沉淀生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品以來，2011-2014年，國內(nèi)廠家為市場提供了24%～50%的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品。

　　陳薇推算，如果行業(yè)內(nèi)能充分開展價撥冷沉淀工作，預期每年可以生產(chǎn)出200萬瓶產(chǎn)品(以200IU/瓶計)。而且生產(chǎn)企業(yè)充分利用生產(chǎn)能力后，生產(chǎn)成本也可能隨之下降，從而減輕患者和國家的負擔。

　　國家應推廣“獻血獻漿同樣光榮”理念

　　解決我國血友病患者用藥短缺問題刻不容緩。作為全國人大代表，陳薇建議：首先，國家食藥監(jiān)總局應進一步推動和擴大價撥冷沉淀工作的范圍，讓有生產(chǎn)能力的企業(yè)快速為社會提供產(chǎn)品，并出臺相關(guān)指南，有序?qū)崿F(xiàn)血漿組分的流通使用，提高血漿綜合利用率。

　　與此同時，培育民族血液制品龍頭企業(yè)發(fā)展，減少對進口血液制品產(chǎn)品的依賴，提升我國血液制品產(chǎn)品的自給率，為此國家要加快藥品審評，推動研發(fā)藥品盡快投放市場。

　　第三，國家應鼓勵新設(shè)單采漿站，“我認為一個國家的獻漿供應能力代表著這個國家的生產(chǎn)力先進程度，更代表整個國家的道德水平。”陳薇表示，從長遠角度考慮，提高我國大陸的血漿采集量，才是從源頭解決人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品緊缺問題的根本方式，因此建議國家擴大宣傳“獻血獻漿同樣光榮”的理念，統(tǒng)一組織建立血液制品生產(chǎn)與配送機制，鼓勵單采漿站新設(shè)的審批，鼓勵在大中城市設(shè)置漿站，支持能生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的企業(yè)優(yōu)先建漿站，并進一步完善血液制品定價機制。

　　來源：健康界